Izraelsko podjetje, ki se ukvarja z znanstvenimi raziskavami in razvojem novih zdravil, je javnost presenetila z novico, da je morda prišla na sled novemu obetavnemu načinu zdravljenja za amiotrofično lateralno sklerozo, ki ji večinoma krajše pravimo kar ALS, včasih pa tudi Charcotova (po zdravniku Jean-Martinu Charcotu, ki je pred skoraj 150 leti postavil prve diagnoze ALS) ali Lou Gehrigova bolezen (po igralcu bejzbola, ki je v tridesetih letih prejšnjega stoletja zbolel prav za to boleznijo).
Gre za zloglasno bolezen zgornjega in spodnjega motoričnega nevrona, zaradi katerega slabijo in odmirajo mišice, pogosti pa so tudi znaki odpovedi spodnjih možganskih živcev, in hkrati za tisto bolezen, zaradi katere se je leta 2014 z ledeno vodo polival praktično ves svet. ALS skupnosti je s to odmevno akcijo takrat uspelo zbrati več kot sto milijonov dolarjev, večji del tega denarja pa je na koncu šel za raziskovanje vzrokov bolezni in iskanje potencialnega zdravila.
In čeravno znanost o tej hudi bolezni še vedno ne ve vsega, si je zaenkrat enotna glede naslednjih nekaj dejstev:
- Za časa svojega življenja bosta za to neozdravljivo boleznijo zbolela dva od 100.000 ljudi, najverjetneje bosta takrat stara nekje med 50 in 70 let. Zgolj vsak deseti izmed vseh obolelih zboli zaradi podedovane predispozicije za bolezen.
- Večina izmed obolelih bo po postavljeni diagnozi živela še tri do štiri leta, 20 odstotkov njih pa največ pet let. Vsak deseti ALS bolnik živi deset let in zgolj vsak dvajseti dve desetletji in več.
- Eden najbolj znanih primerov počasno napredujoče ALS je prof. Stephen Hawking, slaven astrofizik, ki so mu diagnozo postavili že davnega leta 1963 še kot mladeniču. Njegovo daljše preživetje naj bi bilo povezano s tem, da so mu diagnozo postavili še mlademu, pa dejstvu, da je moškega spola in kasnejšim pojavom telesnih simptomov.
- Znanih je tudi nekaj redkih primerov spontanih remisij bolezni.
O bolezni vemo več, a še vedno nimamo zdravila
Zares učinkovitega zdravila za ALS zaenkrat ne poznamo, saj sodobna medicina še ne zna zdraviti bolezni, niti ne odpravljati nje posledic.
Kot edino uradno zdravilo za ALS že dve desetletji velja zdravilo Riluzole, ki ščiti možganske celice in preprečuje napade (a žal ne brez precej hudih stranskih učinkov). To zdravilo bolezen zgolj upočasni, življenjsko dobo bolnika pa naj bi podaljšalo za največ nekaj mesecev. Leta 2017 je bilo onkraj luže odobreno še eno zdravilo za ALS, in sicer: Radicava (ali Edaravone, ki so ga pred tem na Japonskem desetletja uporabljali za zdravljenje bolnikov, ki so okrevali po kapi). Zdravilo naj bi ugodno delovalo proti kopičenju prostih radikalov (gre za toksične atome in molekule v celicah, ki povzročajo okvare nevronov) v telesu in tako lajšalo simptome bolezni in upočasnjevalo nje potek.
Od leta 2014, ko je svet obnorel Ice Bucket Challenge, do danes pa se je vendarle nekaj stvari počasi že spremenilo.
Milijoni doniranih evrov so botrovali kar nekaj pomembnim odkritjem v povezavi z boleznijo, še posebno na področju lociranja genov, ki so lahko sokrivi za nastanek in potek bolezni, v zadnjih treh letih pa je v teku tudi več deset resnejših raziskav, med katerimi so nekatere že postregle z imeni novih potencialnih zdravil, ki bi lahko zaustavile, upočasnile ali vsaj lajšale simptome bolezni z veliko manj neprijetnih stranskih učinkov. Med njimi sta tudi ISIS 333611 (druga generacija anti-genskih zdravil, ki se vbrizgajo neposredno v hrbetnjačo, eksperimentalne študije na ljudeh pa so pokazale, da jih bolniki dobro prenašajo) in arimoclomol (spojina, ki naj bi na celice učinkovala antistresno, predklinične študije pa so pokazale, da zdravilo upočasnjuje potek bolezni, pacienti pa naj bi ga dobro prenašali).
Vsem zdravilom, ki so trenutno na trgu, pa tudi večini, ki so ta hip vključene v eksperimentalne študije (mnoge izmed njih tudi že na ljudeh), je zaenkrat še vedno skupno le eno: bolezni zaenkrat še ne zdravijo, temveč jo zgolj upočasnjujejo.
Tudi zato bomo v nadaljevanju nekaj več besed namenili potencialnemu zdravljenju ALS z izvornimi celicami, v katerega raziskovalci in ALS skupnost z razlogom polagajo še posebno velike upe.
Nova obetavna terapija NurOwn!
Medtem ko je že v teku študija, ki kombinira zdravljenje z izvornimi celicami in gensko terapijo v Cedars-Sinai Medical Centru v Los Angelesu, pa po seriji že opravljenih kliničnih študij največ navdušenja ALS skupnosti žanje uspeh izraelskih znanstvenikov iz podjetja Brainstorm Cell Therapeutics in njihove terapije NurOwn, ki je oktobra lani prešla v tretjo fazo kliničnih raziskav. Vanjo je ta hip vključenih več kot 200 oseb z ALS, študija pa bo tokrat potekala v nadzorovanih pogojih in v okviru ameriške bolnišnice Massachusetts General Hospital ter Mayo klinike v Minnesoti.
Da navdušenje nad izsledki dosedanjih raziskav zdravljenja s postopkom NurOwn niso pretirana, kaže že doslej evidentirano.
Prvič v zgodovini poskusov zdravljenja ALS se je namreč zgodilo, da potek bolezni niso zgolj upočasnili, temveč dosegli tudi znatna izboljšanja stanja.
»To pomeni, da nismo zgolj ustavili ali vsaj upočasnili bolezni, temveč smo jo celo obrnili. Česa takšnega pri ALS ni uspelo še nikomur. V tretji eksperimentalni fazi bomo naše rezultate poskušali le še ponoviti in potrditi na dovolj velikem vzorcu,« je povedal Chaim Lebovits, direktor podjetja Brainstorm.
V podjetju so še prepričani, da bo ameriški regulator za zdravila v primeru pozitivnega rezultata študije na tej stopnji dovolil vsesplošno uporabo njihovega postopka zdravljenja zdravnikom in pacientom, pri čemer naj bi bila študija in z njo analiza rezultatov zaključeni že do leta 2019.
Celice iz kostnega mozga in možgani
Prvi dve klinični študiji NurOwna sta bili izvedeni tako v jeruzalemski bolnišnici Hadassah kot v ZDA.
Zdravljenje po metodi NurOwn se začne tako, da zdravnik pacientu z ALS najprej odvzame nekaj celic kostnega mozga, nato pa jih v laboratoriju namnožijo in pustijo zoreti. Ko je celična populacija pripravljena, jo z injekcijo ponovno vbrizgajo v pacienta. Tekom procesa zorenja modificirajo izvorne celice iz kostnega mozga tako, da se te pričnejo vesti kot možganske celice. Ko jih vbrizgajo nazaj v pacienta, se te zato po hrbtenjači vzpnejo proti možganom in pomagajo ’popraviti’ od bolezni poškodovane dele možganov.
Ker so celice izvorno odvzete neposredno od pacienta, temu zato ni potrebno jemati zaviralce imunskega sistema, s katerimi bi sicer morali preprečiti telesu, da bi ne napadel tujka.
»Rezultati, ki smo jim bili priča do sedaj, so nadvse obetajoči. Spremembe na biomarkerjih, s katerimi merimo možgansko biomaso, pa so pokazali, da je postopek zdravljenja učinkoval. Prepričani smo, da smo na pravi poti,« je še povedal Ralph Kern, vodja raziskovalno – zdravstvenega tima v Brainstormu.
Zanimiva dejstva
- Podjetje Brainstorm je izraelski startup, ki so ga osnovali leta 2005 v mestu Petah Tikva. V njem je zaposlenih 22 največjih strokovnjakov. Do danes jim je uspelo zbrati že 70 milijonov dolarjev donacij, samo za tretjo klinično fazo raziskovanja ALS pa so od kalifornijskega inštituta za regenerativno medicino, ki je specializirana za raziskovanje zdravljenj z izvornimi celicami, prejeli 16 milijonov dolarjev.
- Terapijo z izvornimi celicami so razvili na univerzi Tel Aviv in jo patentirali. Če bo terapija uspešna, bo univerza dobila del dobička od patenta.
Za več branja o zdravljenju z matičnimi (izvornimi) celicami:
- Matične celice: upanje za ozdravitev okvar hrustanca
- Korak bližje pri zdravljenju z matičnimi celicami za cerebralno paralizo
- Zdravljenje z matičnimi celicami – ljudje in živali